Новый способ лечения редкого генетического заболевания могут одобрить в США

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США собирается одобрить экспериментальный метод лечения мышечной дистрофии Дюшенна, несмотря на отсутствие однозначных доказательств эффективности данного метода. Эта инициатива вызывает критику многих экспертов и представителей общественности, передает Financial Times.

Этот материал – часть нашей ежедневной рассылки. Если вы хотите получать свежую рассылку, подписывайтесь на нее здесь и получайте ее, где вам удобно (на почту или в Telegram).

Мышечная дистрофия Дюшенна является редким генетическим заболеванием, которое проявляется прогрессирующей мышечной слабостью и атрофией мышц тазового пояса, ног и кардиомиопатией. В некоторых случаях сопровождается когнитивными нарушениями. Этим заболеванием страдает один из 3500 мальчиков. Девочки намного реже подвержены его развитию.

Генная терапия для лечения мышечной дистрофии Дюшенна была разработана американской биотехнологической компанией Sarepta и находится на пороге одобрения регулирующими органами США. Таким образом, родители детей с данным заболеванием получат доступ к новому варианту лечения.

Ожидается, что окончательное решение будет принято Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США 22 июня. При этом некоторые эксперты в области здравоохранения предупреждают, что у ученых нет достаточного количества доказательств того, что клеточная терапия действительно работает.

Майкл Абрамс, старший научный сотрудник Public Citizen, организации по защите прав потребителей, которая выступает против одобрения терапии, говорит, что регулирующие органы готовы принять терапию на основании показательных видеозаписей, на которых запечатлены дети, которым терапия помогла. Однако, по его словам, клинические испытания все еще не проведены до конца.